第12章 药物经济学基本知识
☆ ☆☆☆考点1：药物经济学的基本概念
1．药物经济学定义
药物经济学是一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、统计学等多学科研究成果，全方位地分析不同药物治疗方案、药物治疗方案与其他方案（如手术治疗）以及不同医疗或社会服务项目（如社会养老与家庭照顾等）的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值的差别的学科。
药物经济学起源于20世纪70年代，来源于成本效益分析在药物治疗上的应用。1991年Principle of pharmacoeconomics（《药物经济学原理》）专著的问世和1992年《药物经济学杂志》的出版，标志着药物经济学研究作为一门独立学科已经形成。
2．药物经济学中的成本
成本是指社会在实施某一药物治疗方案或其他治疗方案的整个过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源的消耗。
从整个社会的角度来看，药物经济学研究中所讲的成本包括直接成本、间接成本和隐性成本。
直接成本是指用于药物治疗或其他治疗所花的代价或资源的消耗，它包括疾病的医疗成本（医生的时间、工资、医院、药物和其他保健成本）和病人的旅差费、伙食费、营养食品费及其他。
间接成本是指由于伤病或死亡所造成的工资损失，它包括休学、休工、过早死亡所造成的工资损失等。
隐性成本一般是指因疾病引起的疼痛，精神上的痛苦、紧张和不安，生活与行动的某些不便，或因诊断治疗过程中带来的担忧、痛苦等。
3．药物经济学中的用药结果
药物经济学评价的用药结果主要有3种形式：
（1）效果。以客观指标表示的用药结果，如发病率、治愈率、不良反应发生率等；
（2）效益。转化为货币值的用药结果；
（3）效用。以主观指标表示的用药结果，如病人对治疗结果的满意程度、舒适程度和与健康相关的生活质量等。
☆☆☆☆考点2：药物经济学研究方法和实验研究方法
1．药物经济学研究方法
药物经济学研究的方法主要有4种：最小成本分析（CMA）、成本效果分析（CEA）、成本效用分析（CUA）和成本效益分析（CBA）。
（1）最小成本分析（成本分析）。是成本效果分析的一种特例，它是在临床效果完全相同的情况下，比较何种药物治疗（包括其他医疗干预方案）的成本最小。由于它要求药物的临床治疗效果，包括疗效、副作用、持续时间完全相同，所以应用范围较局限。
（2）成本效果分析。成本效果分析是较为完备的综合经济评价形式之一，主要比较健康效果差别和成本差别，其结果以单位健康效果增加所需成本值（即成本效果分析比值）表示。其特点是治疗结果不用货币单位来表示，而采用临床指标，如抢救病人数、延长的生命年、治愈率等。成本效果分析的比值通常采用两种表示方法：①成本与效果比值法。即每产生一个效果所需的成本。②增量成本与增量效果比值法。是指如果给予一增量成本，是否能产生增量效果呢？成本效果分析虽然受到其效果单位的限制，不能进行不同临床效果之间的比较，但其结果易于为临床医务人员和公众接受，是药物经济学研究的常用手段。
（3）成本效用分析。是成本效果的发展，是在结合考虑用药者意愿、偏好和生活质量的基础上，比较不同治疗方案的经济合理性。从某种程度上讲，两者均不用货币来衡量成本，并且测量结果也都采用临床指标作为最终结果的衡量参数。所不同的是成本效果为一种单纯的生物指标（如延长寿命时间、增加体重量等）。相反成本效用分析中的结果却与质量密切相关，注意到病人对生活质量的要求，采用效用函数变化而非健康结果变化。
（4）成本效益分析。是比较单个或多个药物治疗方案之间或其他干预所耗费的成本和由此产生的结果值（效益）的一种方法，它要求成本和效益均用货币来表示。
成本效益分析不仅具有直观易懂的优点，还具有普遍性：既可以比较不同药物对同一疾病的治疗效益，还可以进行不同疾病治疗措施间的比较，甚至疾病治疗与其他公共投资项目（例如公共教育投资）的比较，适用于全面的卫生以及公共投资决策。成本效益分析在卫生经济学以及药物经济学研究上的应用远远少于成本效果分析。
药物经济学研究的4种方法的主要差别在于对用药结果的不同测量上，每种方法各有其优缺点，见下表：
药物经济学研究方法比较
2．药物经济学实验研究方法
常用的实验设计方法有3种：前瞻性的随机临床试验（RCT）、回顾性研究和实际临床试验（PCT）。
（1）前瞻性的随机临床试验。以某个时间点为起点向前进行研究，将所有试验对象（病人）随机分配到实验组和对照组。RCT的主要优点是可同时获得经济学资料、临床资料（时效性好）和随机设计确保没有选择性偏倚（可靠性强）；缺点是外部限制条件引起成本增加（如统一的用药方式和检查），不能反映临床真实使用情况，其次是费用昂贵。
（2）回顾性研究。分为对现有的RCT和非临床试验进行经济分析两种。前者的优点是：①与一些前瞻性设计相比成本低；②病人的选择偏倚小，可信度高；③临床结果已知，经济假设更强。缺点是有关数据（主要是经济学数据）质量差和不能计算生活质量，效用和工作活动能力的丧失只能进行估计。如果不能进行前瞻性的经济学研究时，该法是进行药物经济学分析的最佳选择。
（3）实际临床试验。与随机临床试验的研究设计基本一样，不同的是它不要求对研究组和对照组作相同的检查或采用其他相同的治疗手段等，它允许临床医生根据自己的临床经验修改治疗方案，如改变药物的用药量、用药次数等，因而最能反映药物在真实世界里的成本效果，其优点也最多。在进行药物经济学研究时，只要经费许可，最好采用PCT。
☆ 考点3：药物经济学的实施步骤
1．确定研究的服务对象
一般药物经济学研究的服务对象分为两类：①初级服务对象，包括各级政府卫生管理人员、医疗保险公司、临床医务人员；②次级服务对象，包括患者、公众、大众传媒以及患者权利组织。
2．确定分析的问题
分析的问题包括分析目标和目标人群两个部分。药物经济学研究的分析目标必然是一种药物治疗或几种药物联合治疗（以下均简称为目标药物）。目标人群的选择必须考虑未来卫生决策影响的人群特征，如病人年龄、性别、社会阶层、收入、居住地区、病史、疾病类型或亚型、疾病的其他危险因素、治疗环境等。
3．区分评价方案，包括基本比较物
基本比较物的选择是评价方案的重要组成部分。至少应包括现有的最佳治疗（药物或其他）措施、一种低成本治疗措施以及疾病的自然转归过程（适用于无合适治疗措施的疾病，即不给予任何治疗的方案）。
4．确定分析的观点和范围
药物经济学研究的目的是为了有效分配社会有限的资源，达到资源合理配置的目的，所以一般采用全社会的观点。其他的分析观点包括政府、保险公司、医院、患者等。观点不同，成本和效益的计算方法及内涵也不同，对于非全社会观点分析，需要划定分析范围。
5．确定研究的时间范围和用于分析的基准
时间范围的确立一般应以能够记录最重要的健康状态和成本变化为标准，其健康状态应包括理想的治疗效果以及预料之外的副作用。
6．确定分析的方法
分析方法中最重要的一步是建立理论模型，包括治疗后可能健康状态变化的分类、治疗后事件过程模型（如决策树模型）、有关的统计学假设以及短期、中期、长期以及终期健康结果的概率计算。
7．确定是否进行增量分析
是否进行增量分析取决于基本比较物的种类。如果只有一种基本比较物，增量分析无法进行。增量分析仅适用于两种或两种以上的基本比较物。
8．区分相关成本
药物经济学研究的关键步骤之一是区分固定成本和可变成本，可变成本是药物经济学研究所指的成本，固定成本不随治疗措施的改变发生变化。
9．区分用药结果
用药结果的表示方式取决于药物经济学分析的类型：成本效益分析采用货币单位表示，常用方法是意愿支付调查；成本效果分析采用健康结果变化单位，常用挽救的生命年或生活质量调整年（QALY）。
10．确定贴现率或时间偏好
经济学理论认为合理的贴现率应该是没有税收、完全竞争市场上风险为零的借款利率。理论上贴现率可以用两种计算方法得到：社会机会成本法（SOC）和资本影子价格法（SIC）。实际工作中一般选用一定的贴现率。
11．区分不确定因素和进行敏感性分析
不确定因素的来源有3类：参数、分析模型和分析者。
☆ ☆考点4：药物经济学在药品费用控制中的作用
药品费用急剧上涨是全球性问题。上涨的原因主要分为合理因素（如人口增加和老龄化、疾病谱改变、慢性病增加、人们自我保健意识增强、药品成本升高等）以及不合理因素（如药品价格管理漏洞、不合理用药等）。控制不合理因素造成的药品上涨是各国关注的焦点。
药物经济学在控制药品费用增长方面的作用主要体现在以下几方面：
1．指导新药的研制生产；
2．用于制定《国家基本医疗保险药品目录》；
3．帮助医院制订医院用药目录，规范医生用药；
4．确定药物的适用范围。例如，降胆固醇药物用于治疗具有一定危险因素的高胆固醇血症患者，是公认成本效果好的治疗措施；而用于单纯高胆固醇血症患者的治疗则成本效果不佳；
5．帮助患者正确选择药物。
☆ ☆☆考点5：药物经济学研究中应注意的问题
1．成本测算
哪些成本应包括在药物经济学研究中和如何进行成本测算是药物经济学研究的关键，因为它将直接影响研究的结果和结论。在决定一个给定研究内的特定成本时通常要考虑两点：
（1）分析的观点和立场
确定药物经济学研究的观点和立场是不可缺少的，在进行药物评价之前，首先要确认该评价可能获取的观点和立场，是社会、卫生行政部门、病人或保险公司的立场等。立场与观点不同，成本计算项目就不同，进而导致结果的差异。
（2）成本项目的数量
在成本计量与估价的时候，常会遇到以下问题：①非市场项目和社会间接成本的估价问题。通常用人力资本法来进行测量，即用一般职工的平均工资或农民的平均收入来评价这些时间的消耗或损失。②成本分摊问题。③投资性的成本如何计算。主要有两个问题：一是折旧期与折旧额的问题；另一个是正确处理资金时间价值的问题。对前一问题可用敏感性分析来解决，后一问题可用贴现来解决。④隐性成本的测算。一般可采用意愿支付法(WTP)来进行计算。
2．样本数
样本数是药物经济学研究应考虑的一个重要因素。样本大小的计算取决于获得给定的统计学差异而需要的最小的观察数。
3．偏倚
在药物经济学研究中经常会出现两类偏倚：一类是选择偏倚，一类是混杂偏倚。选择偏倚主要由选择研究对象的方法有问题而导致结果偏离真实情况造成；混杂偏倚是指一个或几个外部变量对疾病的作用与我们要研究的方案对疾病的作用混合在一起，从而歪曲了研究方案与疾病的真实联系。一般来说我们可用随机化的方法、匹配、严格执行选择研究对象的标准，减少中途退出人员的比例等手段来减少选择偏倚。可用限制、分层分析法、多因素分析的方法来减少混杂偏倚。
4．依从性
依从性一般指病人对医生的处理措施执行的程度，在药物的经济学研究中，指按研究人员的规定，应用药物的情况。
5．单中心与多中心研究
只在一个医院或是一个医学中心进行的药物经济学研究，叫单中心研究。如果按照统一设计的方法，同时在若干所医院或医学中心进行同一药物的经济学研究，即多中心研究。多中心研究可以在较短的时间收集到足够多的病例，同时可以比较不同医院的结果，以便找出是否有偏倚存在。但是多中心研究有时对各中心研究的一致性难以保证，必须注意质量控制，统一方法，特别是成本的计算、病例的选择等方面，因多中心的项目成本的价格可能不一致，医疗技术水平也可能不一样，如何解决和处理好这些问题，是确保多中心研究质量的关键。
来源：无忧考网-医师 http://www.51test.net/yishi
